「科学ニュースあらかると」表紙 / ＢＢＳ / マイぷれす

07年04月23日（月）

Drug 'mends' muscular dystrophy
BBC News　4/22

Duchenne Muscular Dystrophy（デュシェンヌ型筋ジストロフィー症）という 疾患のうち、「dystrophin(ジストロフィン）」というタンパク質を作り出す 遺伝子に誤りが有るために症状が出ている患者達の一部で、それを訂正して、 正常なタンパク質を作り出させる薬物「PTC124」というものの臨床試験が開始 されたそうです。

筋ジストロフィー症というのは、筋肉が弱くなってしまう事によって、動く事 が困難になってゆく難病です。遺伝疾患でまだ有効な治療法がみつかっていない ものなのですが、今回の薬物については既にマウスで治療効果が上がっているそ うです。

この薬物は、遺伝情報を読み込み、それを細胞がタンパク質を作ることができる ように翻訳する働きをしている「ribosome（リボゾーム）」というものに結び付 いて、現在遺伝情報のミスにぶつかると作り出されなくなってしまっている ジストロフィン・タンパク質を作り出させる働きをしているそうです。

他のタンパク質の遺伝情報の読み出しには、変化は無いそうです。人間を対象 とした臨床試験ではまだその結果が出ていませんが、早期に安全性が確認され 薬物が使えるようになることを期待します。初めての「治療薬」に成りうる薬物 なのですから。


「PTC124」、「筋ジストロフィー」

「新型インフルエンザ」は、非常に事態の展開が早いです。
まず記事の日付を確かめ、必ず表紙で最新情報を見てくださいね。